Neurology El estudio PediDOSE

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• Para completar una encuesta en línea, anónima para dar su opinión sobre el estudio PediDOSE y la investigación que usa Excepción del Consentimiento Informado (EFIC, por sus siglas en inglés), por favor, haga clic aquí.

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¿Qué es el estudio PediDOSE?

El estudio de optimización de dosis pediátrica para convulsiones en Servicios Médicos de Emergencia (PediDOSE) es un estudio de medicamento de emergencia diseñado para evaluar si un método estandarizado para que los paramédicos administren medicamento para convulsión lleva a la administración a tiempo de la dosis correcta. El objetivo de este estudio es simplificar cómo los paramédicos administran el medicamento a los niños que convulsionan para parar la convulsión y disminuir la cantidad de niños que todavía convulsionan cuando llegan al departamento de emergencias. Al reemplazar los cálculos complicados de dosis con la dosificación estandarizada basada en la edad, pretendemos aumentar la cantidad de niños que reciben la cantidad correcta de tratamiento para parar la convulsión antes de llegar al hospital.

Descripción general

Convulsiones en los niños

Las convulsiones son una de las razones más comunes por las que las personas llaman una ambulancia o los Servicios Médicos de Emergencia (SME), para un niño. Las convulsiones que no paran por su cuenta pueden ser de vida o muerte y los paramédicos tienen medicamentos para tratar las convulsiones antes de que el niño llegue al hospital. La investigación muestra que es más difícil parar una convulsión prolongada, así que es importante que los paramédicos puedan dar el medicamento rápidamente. Las agencias de SME tienen varios métodos de seleccionar la dosis y varias opciones para el método de administración del medicamento que le dan a un niño que convulsiona, pero pueden ocurrir retrasos cuando los paramédicos tienen que calcular cuánto medicamento administrar o cómo hacerlo.  Desafortunadamente, un tercio de los niños se transportan con una convulsión activa cuando llegan al departamento de emergencias.

¿Cómo se tratan las convulsiones?

La mayoría de las agencias de SME tienen acceso a medicamentos de benzodiazepine como midazolam. Los paramédicos y los médicos en el departamento de emergencias usan estos medicamentos comúnmente para tratar convulsiones.

¿Cómo afectará PediDOSE el tratamiento para las convulsiones?

El objetivo de este estudio es simplificar cómo los paramédicos administran el medicamento a los niños que convulsionan para parar la convulsión y disminuir la cantidad de niños que todavía convulsionan cuando llegan al departamento de emergencias. Actualmente, los paramédicos calculan la dosis para midazolam en base al peso calculado del niño. Las agencias de SME que participan en el estudio PediDOSE capacitarán a los paramédicos para que administren midazolam al usar un método simplificado basado en la edad del niño. Al reemplazar los cálculos complicados de dosis con la dosificación estandarizada basada en la edad, pretendemos aumentar la cantidad de niños que reciben la cantidad correcta de tratamiento para parar la convulsión antes de llegar al departamento de emergencias.

Población del estudio

PediDOSE se realizará en 20 lugares urbanos en todo el país. Las agencias del SME que participan recibirán capacitación sobre el nuevo método estandarizado en diferentes momentos durante los cuatro años de la inscripción en el estudio. A los niños entre las edades de 6 meses a 13 años a quienes una agencia del SME participante transporta por convulsiones se les inscribirá en el estudio.  Los investigadores registrarán información sobre si los niños inscritos en este estudio recibieron o no el medicamento y si su convulsión paró. A las agencias participantes de SME se les asignará al azar una cronología para adoptar el plan de tratamiento estandarizado durante el transcurso del estudio de cuatro años, lo cual les permitirá a los investigadores comparar el nuevo plan de tratamiento estandarizado a los métodos actuales y permitir la implementación segura del nuevo protocolo estandarizado.

Preguntas que se hacen con frecuencia

¿Cuáles son los riesgos de participar en el estudio?

Midazolam es el medicamento benzodiazepine que se usará en este estudio, y este medicamento es atención estándar para tratar convulsiones, pero como todos los medicamentos, midazolam tiene riesgos. En este estudio, determinaremos si los riesgos aumentan o disminuyen cuando usan la dosificación estandarizada basada en la edad. Los profesionales de SME verán específicamente cómo afecta la respiración, puesto que la depresión respiratoria (frecuencia respiratoria disminuida) es un riesgo conocido de midazolam. El objetivo de este estudio es que más niños puedan recibir el tratamiento correcto para parar sus convulsiones temprano.

¿Afectará el estudio alguna parte del tratamiento de un niño para convulsiones?

No, después de llegar al departamento de emergencias, los profesionales de la salud tomarán todas las decisiones sobre cómo tratar a un niño con convulsiones según lo harían normalmente para cualquier niño que haya tenido una convulsión.

¿Qué pasa si tengo preguntas o preocupaciones sobre la excepción del consentimiento informado (EFIC, por sus siglas en inglés)?

Le instamos a que lea la sección de EFIC más adelante para aprender más y puede brindar su opinión anónima sobre el estudio PediDOSE y el uso de EFIC para investigación de emergencia al completar la encuesta que se menciona más adelante.

Excepción del consentimiento informado (EFIC, por sus siglas en inglés)

Los estándares éticos requieren que los investigadores reciban permiso antes de que una persona se pueda incluir en un estudio por medio de un proceso que se llama consentimiento informado; sin embargo, una convulsión es una afección de emergencia que se debe tratar inmediatamente, porque no habrá suficiente tiempo para localizar y hablar con los padres de la persona, tutor legal o representante legal sobre el estudio. Los pacientes inscritos en PediDOSE se inscribirán antes de que se pueda dar permiso. A esto se le llama “excepción del consentimiento informado” (EFIC, por sus siglas en inglés). A los padres o tutores legales de los niños que se inscriben en este estudio se les avisará de la inscripción lo más pronto posible después de tratar la convulsión.

¿Qué es la Excepción del consentimiento informado (EFIC, por sus siglas en inglés)

La Administración de Alimentos y Fármacos de los EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) es una agencia del gobierno federal que supervisa la protección de la investigación en seres humanos que implica medicamentos. La FDA ha creado un grupo de reglas especiales, que se llama Excepción de Consentimiento Informado (EFIC), para los ensayos clínicos que se aplican a pacientes críticamente enfermos que requieren tratamiento de emergencia cuando no es posible obtener consentimiento de antemano o puede poner al paciente en riesgo de mayor daño al retrasar las terapias que potencialmente pueden salvar la vida. Bajo algunas circunstancias, puede que no haya tiempo de obtener consentimiento de antemano de cada paciente que califica y, en algunos casos, hablar de una opción posible para inscribirse en un estudio puede en sí causar retrasos peligrosos en el cuidado de una persona; sin embargo, muchos pacientes críticamente enfermos se podrían beneficiar de la inscripción en un ensayo clínico adecuado. Por lo tanto, para garantizar que esos ensayos clínicos se puedan realizar para pacientes en situaciones de emergencia, la FDA estableció reglas para EFIC que requieren resguardos especiales para garantizar que la mayoría de personas consideren que el estudio es ético y adecuado. Estas reglas especiales permiten que los estudios de investigación en ciertas situaciones de emergencia se realicen sin obtener consentimiento de antemano.

EFIC solo se puede usar cuando:

• La vida de la persona esté en riesgo, Y
• No se conoce el mejor tratamiento, Y
• El estudio podría ayudar a la persona, Y
• No es posible recibir permiso:
  • de la persona debido a su afección médica NI
  • del tutor legal de la persona, debido a que hay una cantidad muy breve de tiempo que se requiere para tratar el problema médico.

Antes de que los investigadores puedan empezar un estudio que usa EFIC, le deben brindar información sobre el estudio a la comunidad y recibir su opinión.  Si le gustaría llenar una encuesta breve en línea para dar sus ideas sobre este estudio, haga clic aquí.

Para los profesionales médicos

Cuando no se paran las convulsiones rápido, pueden llevar a morbilidad neurológica, peligro respiratorio y mortalidad. La administración a tiempo de la dosis correcta de un benzodiazepine, al usar una ruta ideal, es esencial para tratar las convulsiones pediátricas eficazmente y de manera segura en el entorno prehospitalario.

Los paramédicos actualmente hacen cálculos de varios pasos para determinar la dosis de midazolam para niños, que puede contribuir a una dosificación insuficiente y retrasar la administración de midazolam. Debido a estos retrasos y una dosificación insuficiente con la dosificación convencional, un tercio de los pacientes llegan al departamento de emergencias que todavía convulsionan.

El estudio PediDOSE es un ensayo de diseño por pasos, multicentro, para comparar la dosificación estandarizada y convencional que administran los paramédicos de midazolam para las convulsiones pediátricas en el entorno prehospitalario. La dosificación estandarizada elimina los cálculos y utiliza una dosis basada en la edad, que potencialmente les permite a los paramédicos administrar la dosis correcta en una manera oportuna. Los participantes se inscribirán en 20 lugares en todo el país durante un periodo de cuatro años del estudio. Los datos se recopilarán de los niños, de 6 meses a 13 años, a quienes se les transporta para convulsiones activas antes y después de la implementación del protocolo estandarizado. El Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Derrame (NINDS, por sus siglas en inglés) en el Instituto Nacional de Salud (NIH, por sus siglas en inglés) financian el estudio.

Si califica, a los pacientes que no responden suficientemente al estímulo se les pondrá un dispositivo de electroencefalograma de respuesta rápida (RR-EEG) en el cuero cabelludo para evaluar el resultado primario de la convulsión al llegar al departamento de emergencias y monitorear cuando se repita una convulsión mientras está en el departamento de emergencias. Debido a que las convulsiones requieren tratamiento inmediato, anticipamos que en

la mayoría de los casos no será posible obtener consentimiento informado de los pacientes antes de que se les inscriban. Por lo tanto, a los pacientes que califican se les inscribirá en este ensayo bajo los requisitos de Excepción de  consentimiento informado (EFIC) de la Administración de Alimentos y Fármacos de los EE.UU. para la investigación de emergencia (21 CFR 50.24). Estas reglas especiales permiten que los estudios de investigación en ciertas situaciones de emergencia se realicen sin consentimiento. EFIC solo se puede usar cuando la vida de la personas esté en riesgo, no se sabe el mejor tratamiento, el estudio podría ayudar a la persona y no es posible obtener consentimiento informado del paciente o de un representante legalmente autorizado.

El estudio no cambiará qué medicamentos se usarán en el departamento de emergencias para tratar las convulsiones, sino que solo modificará cómo el SME controla las convulsiones antes de llegar. Aparte del monitoreo RR-EEG, el cual el equipo del departamento del emergencias puede escoger considerar o no considerar en su toma de decisiones, toda la atención basada en el hospital será estándar y se determinará por el equipo de tratamiento de acuerdo a la rutina.

Creemos que este estudio puede ayudar a los paramédicos a tratar óptimamente las convulsiones pediátricas en el futuro con un método sencillo y oportuno si determinamos que la dosificación estandarizada es más eficaz e igualmente segura cuando se compara a la dosificación convencional.